Теоретическая часть. Методы лечения наследственных болезней.

Дучинская Анастасия, 1 курс, 1 группа.

Практическая работа №9.

Теоретическая часть

Методы лечения наследственных болезней.

А) Диетотерапия.

Заключается в установлении правильно подобранной диеты, которая снизит тяжесть проявления болезни. Например, при галактоземии патологическое изменение наступает в силу того, что нет фермента, расщепляющего галактозу. Галактоза накапливается в клетках, вызывая изменения в печени и головном мозге. Лечение болезни проводят, назначая диету, исключающую в продуктах галактозу. Генетический дефект при этом сохраняется и передаётся потомству, но обычные проявления болезни у человека, использующего данную диету, отсутствуют.

Б) Введение в организм недостающего фактора.

При гемофилии проводят инъекции белка, который временно улучшает состояние больного. В случае наследственных форм сахарного диабета в организме не вырабатывается инсулин, регулирующий углеводный обмен. В этом случае инсулин вводят в организм.

В) Хирургические методы.

Некоторые наследственные заболевания сопровождаются анатомическими отклонениями от нормы. В этом случае используется хирургическое удаление органов или их частей, коррекция, трансплантация. Например, при полипозе удаляют прямую кишку, оперируют врождённые пороки сердца.

Г) Генная терапия– устранение генетических ошибок. Для этого в соматические клетки организма включают одиночный нормальный ген. Этот ген в результате размножения клеток заменит патологический ген. Генная терапия через зародышевые клетки осуществляется в настоящее время на животных. Нормальный ген встраивается в яйцеклетку с аномальным геном. Яйцеклетка имплантируется в организм самки. Из данной яйцеклетки развивается организм с нормальным генотипом. Генная терапия планируется к применению лишь в тех случаях, когда болезнь угрожает жизни и не подлежит лечению другими способами.

Генная терапия достигла некоторых успехов в борьбе с опухолевыми заболеваниями. К настоящему моменту разработаны несколько основных подходов. Прежде всего, это нормализация работы онкогенов и супрессоров опухолей. Не менее перспективным представляется и другой подход, связанный с обучением иммунной системы распознавать антигены раковых клеток. На этом принципе основано создание противоопухолевых вакцин. Так, для лечения рака простаты широко применяют стратегию замены генов-супрессоров опухолей p53, H-ras, Rb, p21, антисмысловые олигонуклеотиды к гену Bcl2 (для супрессии антиапоптотических генов), традиционные гены-самоубийцы (вирусная тимидинкиназа или цитозин-дезаминаза), а также гены, корректирующие чувствительность опухолевых клеток к андрогенам. Не менее перспективным представляется и другой подход, связанный с обучением иммунной системы распознавать антигены раковых клеток. Поскольку иммунная система не способна сама распознавать и элиминировать раковые клетки, задача учёных сводится к приданию ей этих свойств. На этом принципе основано создание противоопухолевых вакцин.

Терапевтический потенциал геномных преобразований поистине огромен, однако, не следует забывать о подстерегающих опасностях. Наряду с разработкой методологической экспериментальной базы для генотерапии, следует обратить внимание на решение ряда вопросов социального и этического характера. Несмотря на почти полувековую историю развития генной терапии, данная отрасль всё ещё находится на начальном этапе своего становления. С момента возникновения она приковывала к себе внимание людей по всему миру. Проникнув в область, ранее не доступную человечеству, генная терапия открыла фантастические перспективы. Она наделила людей способностью вносить изменения на уровне генов, дав им возможность победить ранее неизлечимые заболевания. Однако вместе с тем, генотерапия подарила человечеству мощное и опасное оружие, способное принести больше вреда, чем пользы. Учёным предстоит прояснить ещё множество аспектов научного, этического, социального и экономического характера. Никто не знает, какие открытия ещё предстоят и что они принесут с собой. Тем не менее, не вызывает сомнений, что за развитием генотерапевтических подходов к лечению болезней стоит будущее.

Практическая часть